¿Qué es el Registro de Pacientes de la OHF?

Al inscribirse en el Registro de Pacientes de la OHF:

  • Puedes ayudar a cambiar el futuro de los tratamientos,
  • Acelerar los avances en el tratamiento,
  • Y acerquémonos a un mundo sin hiperoxaluria.

Ensayos clínicos

Los pacientes y sus cuidadores desempeñan un papel fundamental en el avance de la investigación sobre las enfermedades raras. En el caso de afecciones como la hiperoxaluria, su participación en ensayos clínicos ayuda a los investigadores a desarrollar nuevos tratamientos y a ponerlos a disposición de los pacientes que más los necesitan.

¿Por qué participar en un ensayo clínico?

Participar en un ensayo clínico puede:

  • Le ofrece acceso anticipado a nuevos tratamientos que aún no están disponibles para el público
  • Ofrecer atención especializada en centros sanitarios de primer nivel
  • Te permite participar activamente en tu propia atención médica o en la de tu hijo
  • Contribuye a los avances médicos que podrían ayudar a otras personas y cambiar vidas

¿Cómo funcionan los ensayos clínicos?

Los médicos le guiarán a lo largo del proceso y le explicarán qué puede esperar, incluidos los posibles riesgos y beneficios. Todos los estudios siguen estrictas normas de seguridad para garantizar la protección de los participantes. Antes de que comience el ensayo, es posible que los médicos le realicen pruebas para evaluar su estado de salud o el de su hijo, y responderán a cualquier pregunta que tenga. Puede hacer preguntas en cualquier momento y abandonar el estudio cuando lo desee.

¿En qué consisten las fases de un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos se llevan a cabo en fases, cada una de las cuales está diseñada para responder a preguntas específicas, garantizando al mismo tiempo la máxima seguridad posible para los participantes. La mayoría de los nuevos tratamientos pasan por tres o más fases antes de que se consideren seguros y eficaces para su uso generalizado.

¿Dónde puedo encontrar un ensayo clínico?

Para obtener información sobre los estudios sobre hiperoxaluria, visite ClinicalTrials.gov, una base de datos fiable de ensayos clínicos financiados con fondos públicos y privados de todo el mundo. 

Desarrollo de fármacos

El desarrollo de nuevos tratamientos es un proceso largo y complejo que depende de la colaboración entre numerosos expertos. La Fundación para la Oxalosis y la Hiperoxaluria se enorgullece de desempeñar un papel fundamental en el avance de terapias prometedoras, trabajando en estrecha colaboración con investigadores, empresas y la comunidad de pacientes para hacer posibles nuevas opciones terapéuticas.

Casi todos los tratamientos que se están desarrollando en la actualidad son fruto de este trabajo en equipo y de las aportaciones de los pacientes, sus familias y los cuidadores.

Descubrimiento Preclínico Fase 1 Fase 2 Fase 3 A los pacientes

Alnylam (Oxlumo — Lumasiran)

Hiperoxaluria primaria de tipo 1

A los pacientes

Arbor Biotechnologies y Chiesi Global Rare Diseases (ABO-101)

Hiperoxaluria primaria

Fase 1

Biocodex (stiripentol)

Hiperoxaluria primaria

Fase 3

Novo Nordisk (Rivfloza — Nedosiran)

Hiperoxaluria primaria de tipo 1

A los pacientes

Meta Pharmaceuticals (META-1i-PH)

Hiperoxaluria primaria

Preclínico

YolTech (Yolt-203)

Hiperoxaluria primaria

Fase 1

Para investigadores

El Taller Internacional sobre Hiperoxaluria de la OHF es el encuentro más grande del mundo dedicado a esta enfermedad ultrarara. Destacados científicos, médicos y partes interesadas se reúnen para compartir avances, analizar tendencias e impulsar la investigación que permita mejorar la atención a las personas que padecen hiperoxaluria. Inscríbase hoy mismo en el taller de 2026!

Más información sobre subvenciones y financiación

La OHF se enorgullece de financiar investigaciones innovadoras sobre las causas y el tratamiento de la hiperoxaluria. Apoyamos a los científicos cuyo trabajo está allanando el camino hacia mejores terapias y, en última instancia, hacia una cura.